La esclerosis múltiple es la enfermedad neurológica más frecuente en adultos jóvenes, debida a la muerte de unas células llamadas oligodendrocitos. Estas forman las vainas de mielina alrededor de los axones de las neuronas del sistema nervioso central. Su misión es asegurar la transmisión efectiva y rápida de los impulsos nerviosos y, además, dar soporte trófico (alimentar) a los axones largos que conectan la médula espinal, el cerebro y el resto de estructuras del sistema.
La esclerosis múltiple aparece entre los 20 y 40 años de edad y un 75 % de los casos se dan en mujeres. Sus causas son todavía desconocidas, con componentes autoinmunes y neurodegenerativos. Además, es una enfermedad crónica, grave e incapacitante (puede llegar a causar paraplejia y ceguera).
Para los pacientes, sus familias y el sistema sanitario, la esclerosis múltiple es un grave problema clínico y social pues, aparte de las limitaciones derivadas de los propios síntomas, trunca carreras profesionales y planes de todo tipo en los años más determinantes de una vida.
De momento solo cuenta con fármacos inmunomoduladores para su tratamiento. Aunque pueden ser de gran beneficio para enlentecer el curso de la enfermedad, en la mayoría de los casos no consigue detenerla por completo, ni curarla. Además, suelen tener efectos secundarios importantes y suponen un coste elevado para los sistemas sanitarios.
En este escenario, el mismo grupo que sintetizó la vacuna de Pfizer/BioNTech contra la Covid-19 ha ensayado con éxito otra vacuna de ARN mensajero (ARNm) que suprime los síntomas en varios modelos animales de esclerosis múltiple.
Si bien queda un largo trecho por delante, con esta nueva y prometedora aproximación terapéutica se podría tratar de forma novedosa enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple. La producción de ARNm adecuadamente modificado y su inclusión en nanopartículas liposomales es algo factible, rápido, relativamente barato y, además, permitiría abordar el tratamiento personalizado de los pacientes. Por ejemplo, se podrían generar ARNm modificados específicamente contra cada autoantígeno identificado en ese paciente.
Tal y como se ha hablado para el tratamiento de la Covid-19, este tipo de vacunas suponen una revolución en el tratamiento de muchas enfermedades.
Pero no debe olvidarse que se trata de un ensayo preclínico y que todavía queda mucho trecho que recorrer antes de poder pensar en ver este tipo de tratamiento en clínica. Hace falta mucha investigación básica y ensayos clínicos secuenciales en pacientes.
Si se revolucionara la forma de tratar el aspecto inmunopatológico de la enfermedad, se seguiría en adelante con varios retos pendientes:
- Saber cuál es la causa de la esclerosis múltiple.
- Desarrollar tratamientos que repongan los oligodendrocitos y la mielina perdidos.
- Probar los efectos de los diferentes tratamientos inmunomoduladores (incluida esta vacuna de ARNm) en la capacidad remielinizante espontánea que retiene el cerebro adulto gracias a una población de células fascinantes: los precursores de oligodendrocitos. Estas suponen entre el 5 y 8 % del total de células que tiene nuestro cerebro, el de los adultos sanos y, también, el de los enfermos.
